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Vwf-tdtomato基因定点敲入小鼠模型

原创版权
咨询量:  
更新时间：2025-03-15  /
咨询工程师

模型信息

中文名称:Vwf-tdtomato基因定点敲入小鼠模型

英文名称:Vwf-tdtomato site-directed knock-in mouse model

类型:血液系统疾病动物模型

分级:NS

用途:用于血液系统疾病相关研究。

研制单位:中国医学科学院医学实验动物研究所

保存单位:中国医学科学院医学实验动物研究所

研究背景

Vwf基因编码一种与止血有关的糖蛋白。编码的前原蛋白在组装成大的多聚体复合物后进行蛋白水解。这些复合物在血小板粘附到血管损伤部位和运输各种蛋白质在血液中发挥作用。Vwf基因的突变导致血管性血友病(VWD)，一种遗传性出血性疾病。VWF作为循环凝血因子VIII（FVIII）的载体蛋白也有重要作用，减少了血浆中FVIII的清除；VWF复合物通过与OPG13、OPG14和RANKL的相互作用从而抑制破骨细胞形成；FVIII.VWF复合物被认为可作为一种抗吸收因子存在于正常生理过程及血肿过程中。tdtomato荧光蛋白是属于一种红色荧光蛋白，可以用520nm的绿光激发，发射出的荧光为红色。

制备方法

采用Cas9进行基因定点敲入。

评价验证

Vwf基因编码一种与止血有关的糖蛋白。Vwf基因的突变导致血管性血友病(VWD)，一种遗传性出血性疾病。VWF作为循环凝血因子VIII（FVIII）的载体蛋白也有重要作用，减少了血浆中FVIII的清除。

生物安全性

实验中涉及动物的操作程序已经得到中国医学科学院医学实验动物研究所实验动物使用与管理委员会的批准(ILAS-GC-2012-001)。

讨论与结论

动物症状观察：

表现为体重减轻、弓背竖毛，在回输后的一个月后死亡。

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